Przeskocz do treści
coloalert

Genetyczne.pl – patronem medialnym kolejnej konferencji naukowej!

Ser­wis Genetyczne.pl jest patronem medi­al­nym stu­denck­iej kon­fer­encji naukowej „Co Mend­lowi się nie śniło, czyli o najnowszych osiąg­nię­ci­ach w gene­tyce” orga­ni­zowanej przez Stu­denck­ie Koło Naukowe Gene­ty­ki Medy­cznej przy Kat­e­drze i Zakładzie Gene­ty­ki Medy­cznej Uni­w­er­syte­tu Medy­cznego im. Karo­la Marcinkowskiego w Poz­na­niu. Jed­nym z zagad­nień poruszanych w trak­cie kon­fer­encji będzie meto­da CRISPR – nowe narzędzie ter­apii genowej. Co warto wiedzieć o tej pio­nier­skiej metodzie?

Aby zrozu­mieć istotę metody CRISPR i cel ter­apii genowej, warto dowiedzieć się najpierw, czym właś­ci­wie są geny i jaką rolę odgry­wa­ją w orga­nizmie — człowieka oraz wszys­t­kich istot żywych.

terapia genowa

Czym są geny i jaką pełnią funkcję?

Gen jest niczym innym, jak odcinkiem DNA zaw­ier­a­ją­cym zakodowaną infor­ma­cję o budowie biał­ka. To od praw­idłowej budowy białek zależy, jak będzie funkcjonował cały orga­nizm. Jeśli białko zbu­dowane jest poprawnie, to wszys­tko jest w porząd­ku. Prob­lem pojaw­ia się wtedy, gdy do tej budowy „wkrad­ną się” jakieś błędy. Orga­nizm nie może wtedy dzi­ałać tak, jak powinien i zaczy­na chorować.

Geny zlokali­zowane są w komórkach ludzkiego ciała. W poje­dynczej komórce może mieś­cić się nawet kilka­dziesiąt tysię­cy genów. Każdy z nich zaj­mu­je określone miejsce.

Terapia genowa – na czym ona w ogóle polega?

Zadaniem ter­apii genowej jest naprawa wadli­wych genów lub zastąpi­e­nie ich praw­idłowy­mi. Cza­sem w ter­apii genowej dąży się też do wyłączenia pewnych genów albo umieszcze­niu w komórkach ciała genów całkiem nowych. Jak praw­idłowe DNA jest wprowadzane do tych komórek? Może to się odby­wać za pomocą nośni­ka, którym najczęś­ciej jest…wirus. Dlaczego on? Ponieważ potrafi wprowadz­ić swo­je własne DNA do komórek gospo­darza. Oczy­wiś­cie, aby nie zain­fekować tego gospo­darza, cały mate­ri­ał gene­ty­czny wirusa zosta­je usunię­ty, a na jego miejsce wchodzą tzw. geny ter­apeu­ty­czne. Mają one spowodować, że pro­dukowane białko znów będzie miało praw­idłową budowę i dzię­ki temu funkcjonowanie orga­niz­mu poprawi się.

Praw­idłowe DNA może zostać też wprowad­zone do komórek macierzystych chorego – najpierw od niego pobranych, a później ponown­ie umieszc­zonych w orga­nizmie. No dobrze, a co z metodą CRISPR?

Technologia CRISPR — CAS9 – czyli jak wyciąć uszkodzone geny

Meto­da CRISPR-Cas9 w dużym uproszcze­niu pole­ga na wycię­ciu wadli­wego odcin­ka DNA oraz wstaw­ie­niu w jego miejsce odcin­ka praw­idłowego. Do cię­cia uży­wa się spec­jal­nych enzymów. Meto­da ta budzi oczy­wiś­cie wiele kon­trow­er­sji, w pewnym sen­sie chodzi prze­cież o edy­cję ludzkiego DNA. Jej niewłaś­ci­we zas­tosowanie może też pocią­gać za sobą poważne kon­sek­wenc­je zdrowotne, np. gdy wyt­niemy zbyt duży frag­ment DNA. Dlat­ego też tech­nolo­gia CRISPR- Cas9 jest nieustan­nie udoskon­alana. Po to, aby wyci­nanie wadli­wego mate­ri­ału gene­ty­cznego było jak najbardziej pre­cyzyjne. Naukow­cy pokłada­ją w metodzie CRISPR-Cas9 ogromne nadzieje, przede wszys­tkim w zakre­sie kory­gowa­nia tych wad gene­ty­cznych, które były do tej pory nieuleczalne, np. Dys­trofii Mięśniowej Duchenne’a (DMD).

Terapia genowa – czy dzięki niej pokonamy choroby genetyczne?

Do tej pory mogliśmy co najwyżej łagodz­ić objawy choro­by gene­ty­cznej. O lecze­niu przy­czynowym, czyli w tym przy­pad­ku usunię­ciu niepraw­idłowoś­ci w DNA, nie było mowy. Dzię­ki ter­apii genowej wszys­tko może się zmienić. Zmi­ana uszkod­zonych genów daje bowiem szan­sę na wylecze­nie. Meto­da ta wiąże się oczy­wiś­cie z pewny­mi ograniczeni­a­mi i ryzykiem wys­tąpi­enia negaty­wnych skutków dla zdrowia. Dlat­ego zan­im zacznie być stosowana u ludzi, musi prze­jść liczne testy bezpieczeństwa.

Zdję­cie: Designed by Freepik

Więcej o konferencji „Co Mendlowi się nie śniło, czyli o najnowszych osiągnięciach w genetyce” »

 

 


Patronat medialny

Orga­ni­za­torom kon­fer­encji naukowych i innych ciekawych inic­jatyw pro­ponu­je­my pro­mocję wydarzenia w formie patronatu medialnego.

W ramach współpra­cy oferujemy:

  • zamieszcze­nie infor­ma­cji o wydarze­niu na stron­ie głównej ser­wisu Genetyczne.pl
  • zamieszcze­nie banera infor­mu­jącego o wydarze­niu w bocznej stre­fie banerowej
  • możli­wość opub­likowa­nia relacji z wydarzenia na stron­ie głównej ser­wisu Genetyczne.pl

 

Oceń
mail